Ένα πρωτοποριακό πειραματικό φάρμακο, το daraxonrasib, δείχνει ενθαρρυντικά αποτελέσματα για τη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος, με σχεδόν το 30% των ασθενών να βλέπουν συρρίκνωση των όγκων τους. Το φάρμακο, που αναπτύχθηκε από την Revolution Medicines, στοχεύει συγκεκριμένες γονιδιακές πρωτεΐνες που ευθύνονται για τον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό των καρκινικών κυττάρων.
Παρά τις παρενέργειες, οι επιστήμονες είναι αισιόδοξοι, καθώς το φάρμακο έχει ήδη εισαχθεί σε ταχεία διαδικασία έγκρισης από τον FDA. Αν και δεν προσφέρει ίαση, μπορεί να βελτιώσει σημαντικά την επιβίωση των ασθενών, προσφέροντας νέες ελπίδες σε μια από τις πιο θανατηφόρες μορφές καρκίνου.
Διαβάστε παρακάτω
Σχεδόν ένας στους τρεις ασθενείς με καρκίνο του παγκρέατος είδε τους όγκους του να συρρικνώνονται χάρη σε ένα νέο πειραματικό φάρμακο, που βρίσκεται σε πρώιμες δοκιμές και ήδη θεωρείται μια από τις πιο ελπιδοφόρες θεραπείες των τελευταίων ετών.
Το φάρμακο, με την ονομασία daraxonrasib, παράγεται από την εταιρεία Revolution Medicines.
Εντυπωσιακά αποτελέσματα
Αν και βρίσκεται σε πρώιμο στάδιο δοκιμών, τα μέχρι στιγμής αποτελέσματα προκαλούν αισιοδοξία στους επιστήμονες.
Σε μία από τις πρώτες δοκιμές, 83 ασθενείς με μεταστατικό καρκίνο του παγκρέατος έλαβαν τη θεραπεία: το 29% είδε τους όγκους να συρρικνώνονται, ενώ πάνω από 90% δεν παρουσίασε νέα ανάπτυξη για περισσότερο από έναν χρόνο. Ο μέσος χρόνος επιβίωσης έφτασε τους 15,6 μήνες — σχεδόν διπλάσιος από το συνηθισμένο με τις υπάρχουσες θεραπείες.
<glomex-integration integration-id="40599w17mggcy6o3" playlist-id="auto“>
Χαρακτηριστική είναι και η περίπτωση της 69χρονης Ντέμπι Όρκατ, όπως αναφέρει η Wahington Post, η οποία έπασχε από επιθετική μορφή του καρκίνου του παγκρέατος και λίγους μήνες αφού εντάχθηκε στις κλινικές δοκιμές, είδε τον όγκο της να έχει μειωθεί κατά 64%.
Οι παρενέργειες
Σύμφωνα με τα δεδομένα της εταιρείας, σχεδόν όλοι οι ασθενείς παρουσίασαν κάποια παρενέργεια — οι περισσότερες ήπιες, όπως δερματικά εξανθήματα.
Συγκεκριμένα, σε δοκιμή 40 ασθενών που έλαβαν το φάρμακο ως αρχική θεραπεία, το 95% παρουσίασε κάποια παρενέργεια και το 35% σοβαρή.
Οι ειδικοί τονίζουν ότι το χάπι δεν προσφέρει ίαση από τον καρκίνο του παγκρέατος, αλλά σημαντική βελτίωση που μπορεί να παρατείνει τη ζωή των ασθενών.
Η πρωτοτυπία αυτού του φαρμάκου
Οι επιστήμονες της Revolution Medicines επέλεξαν να στοχεύσουν μια οικογένεια γονιδίων, τα RAS, που λειτουργούν ως «διακόπτες» για την ανάπτυξη των κυττάρων.
Οι μεταλλάξεις όμως επιτρέπουν σε καρκινικά κύτταρα να πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα. Για χρόνια, οι προσπάθειες να εξουδετερωθούν συγκεκριμένες πρωτεΐνες αποτύγχαναν, καθώς δεν υπήρχε «σημείο πρόσδεσης» για φάρμακα.
Το 2013, ο Κέβαν Σόκατ, καθηγητής του Πανεπιστημίου της Καλιφόρνιας και μετέπειτα συνιδρυτής της Revolution, ανέπτυξε μια νέα μέθοδο για να μπλοκάρει μία από αυτές τις πρωτεΐνες από το να στέλνει «σήματα» στα καρκίνα κύτταρα να διογκωθούν. Η εταιρεία συνέχισε προς την ίδια κατεύθυνση στοχεύοντας και άλλες πρωτεΐνες.
«Ήταν μια αιρετική ιδέα», αναφέρει στην Washington Post ο διευθύνων σύμβουλος της Revolution Medicines, Μαρκ Γκόλντσμιθ. Οι περισσότεροι επιστήμονες θεωρούσαν ότι η μέθοδός τους θα κατέστρεφε και φυσιολογικά κύτταρα. Ομως στα πειράματα σε ζώα, οι όγκοι μειώθηκαν χωρίς να καταγραφεί η τοξικότητα που φοβούνταν.
Fast-track διαδικασία έγκρισης
Η επιτυχία του daraxonrasib οδήγησε τον αμερικανικό Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) να εντάξει το φάρμακο σε μια νέα ταχεία διαδικασία έγκρισης.
Το νέο αυτό σύστημα μπορεί να μειώσει τον χρόνο αξιολόγησης από ένα έτος σε μόλις έναν μήνα, επιτρέποντας σε ασθενείς με σοβαρές ασθένειες να έχουν πιο γρήγορη πρόσβαση σε νέες θεραπείες.
Πάντως, μέχρι στιγμής, το γεγονός ότι ο FDA εγκρίνει αντικαρκινικές θεραπείες με fast-track διαδικασίες δεν έχει αποδειχτεί εντελώς αποτελεσματικό. Την περίοδο 2013–2017, σε σύνολο 46 αντικαρκινικών φαρμάκων που εξετάστηκαν, το 41% δεν βελτίωσε το προσδόκιμο ζωής των ασθενών, ενώ για άλλο 15% δεν υπήρχαν καν διαθέσιμα δεδομένα.
Νέα εποχή για τον καρκίνο του παγκρέατος
Ο καρκίνος του παγκρέατος είναι η τρίτη πιο θανατηφόρος στις ΗΠΑ, με μόλις 13% των ασθενών να επιβιώνουν πάνω από πέντε χρόνια μετά τη διάγνωση. Για τους ασθενείς που παρουσιάζουν μεταστάσεις, το ποσοστό πέφτει στο 3%.
Οι διαθέσιμες θεραπείες έχουν παραμείνει σχεδόν αμετάβλητες τις τελευταίες δεκαετίες, γι’ αυτό και η ανάγκη για νέες επιλογές είναι επείγουσα.
«Πιστεύω ότι βρισκόμαστε σε ένα σημείο καμπής», δήλωσε ο δρ. Μπράιαν Γούλπιν, επικεφαλής του Κέντρου Έρευνας Καρκίνου Παγκρέατος στο ινστιτούτο Dana-Farber. «Το daraxonrasib μπορεί να αποτελέσει τη βάση για πιο αποτελεσματικές θεραπείες».
Συνοπτικά
- Το πειραματικό φάρμακο daraxonrasib δείχνει ενθαρρυντικά αποτελέσματα στη θεραπεία του καρκίνου του παγκρέατος με συρρίκνωση όγκων στο 30% των ασθενών.
- Το φάρμακο στοχεύει γονιδιακές πρωτεΐνες που ευθύνονται για τον ανεξέλεγκτο πολλαπλασιασμό καρκινικών κυττάρων, με κάποιες παρενέργειες.
- Η επιτυχία του οδήγησε τον FDA να το εντάξει σε ταχεία διαδικασία έγκρισης, προσφέροντας γρηγορότερη πρόσβαση σε ασθενείς.
- Παρά τις υπάρχουσες θεραπείες, το daraxonrasib προσφέρει ελπίδα για καλύτερη επιβίωση σε μια από τις πιο θανατηφόρες μορφές καρκίνου.