Μια γυναίκα που ζούσε για περισσότερα από δέκα χρόνια με τρία αυτοάνοσα νοσήματα βρίσκεται σήμερα σε πλήρη ύφεση, μετά από μια κυτταρική θεραπεία που φαίνεται να «επανεκκίνησε» το δυσλειτουργικό ανοσοποιητικό της σύστημα. Η 47χρονη χρειαζόταν να κάνει καθημερινές μεταγγίσεις αίματος και να λαμβάνει αντιπηκτικά φάρμακα για τον έλεγχο της κατάστασής της. Είχε υποβληθεί επίσης σε εννέα διαφορετικές αγωγές, καμία εκ των οποίων δεν απέδωσε σε βάθος χρόνου, πριν καταφύγει πέρυσι στην πειραματική θεραπεία στο Πανεπιστημιακό Νοσοκομείο του Έρλανγκεν στη Γερμανία.
Μέσα σε λίγες εβδομάδες από τη χορήγηση της θεραπείας, οι γιατροί διαπίστωσαν σημαντική βελτίωση. Τα συμπτώματα υποχώρησαν και η ασθενής δεν χρειάστηκε ξανά μεταγγίσεις αίματος. Τους τελευταίους 14 μήνες βρίσκεται σε ύφεση χωρίς θεραπεία και έχει επιστρέψει σε μεγάλο βαθμό στις καθημερινές της δραστηριότητες.
Ο καθηγητής Φάμπιαν Μίλερ, επικεφαλής της ερευνητικής ομάδας, χαρακτήρισε την ταχύτητα και το εύρος της ανταπόκρισης «εντυπωσιακά», σημειώνοντας ότι η θεραπεία «βελτίωσε σημαντικά την ποιότητα ζωής της ασθενούς». Ωστόσο, πρόσθεσε ότι απαιτούνται κλινικές δοκιμές για να διαπιστωθεί πόσο διαρκεί το αποτέλεσμα και αν μπορεί να εφαρμοστεί και σε άλλα αυτοάνοσα νοσήματα.
Η ασθενής έπασχε από μια σπάνια και επικίνδυνη διαταραχή του αίματος, την αυτοάνοση αιμολυτική αναιμία (AIHA), κατά την οποία το ίδιο το ανοσοποιητικό σύστημα καταστρέφει τα ερυθρά αιμοσφαίρια. Σε περιόδους έξαρσης, οι ασθενείς χρειάζονται ανοσοκατασταλτικά φάρμακα και συχνές μεταγγίσεις αίματος. Στην περίπτωσή της, οι καθιερωμένες θεραπείες είχαν πλέον αποτύχει.
Η ασθενής έπασχε επίσης από πρωτοπαθή αυτοάνοση θρομβοπενία (ITP), η οποία επηρεάζει τα αιμοπετάλια και αυξάνει τον κίνδυνο αιμορραγίας και από αντιφωσφολιπιδικό σύνδρομο (APS), το οποίο έχει την αντίθετη επίδραση, αυξάνοντας τον κίνδυνο επικίνδυνων θρομβώσεων. Και οι τρεις παθήσεις συνδέονταν με δυσλειτουργικά Β-κύτταρα, τα οποία παράγουν αντισώματα.
Πώς λειτουργεί η θεραπεία CAR-T
Χωρίς άλλες επιλογές, οι γιατροί πρότειναν τη θεραπεία CAR-T, η οποία έχει ήδη φέρει επανάσταση στη θεραπεία ορισμένων μορφών καρκίνου. Οι ερευνητές απομόνωσαν τα Τ-κύτταρα της ασθενούς και τα τροποποίησαν γενετικά ώστε να αναγνωρίζουν μια πρωτεΐνη- την CD19- που βρίσκεται στα Β-κύτταρα, και στη συνέχεια τα επανεισήγαγαν στον οργανισμό της.
Η θεραπεία έδρασε άμεσα, εξαλείφοντας τα παθολογικά Β-κύτταρα. Η γυναίκα έκανε την τελευταία μετάγγιση μία εβδομάδα μετά τη θεραπεία και μέσα σε δύο εβδομάδες ήταν αρκετά καλά ώστε να επιστρέψει στις καθημερινές της δραστηριότητες. Το ανοσοποιητικό της φάνηκε να σταματά να επιτίθεται στα ερυθρά αιμοσφαίρια, ενώ τα συμπτώματα των άλλων παθήσεων επίσης βελτιώθηκαν. Όταν τα Β-κύτταρα επανεμφανίστηκαν μήνες αργότερα, ήταν υγιή, γεγονός που υποδηλώνει ότι το ανοσοποιητικό της «επαναπρογραμματίστηκε». Τα αποτελέσματα της μελέτης δημοσιεύθηκαν στο επιστημονικό περιοδικό «Med».
Η ασθενής εξακολουθεί να έχει χαμηλό αριθμό λευκών αιμοσφαιρίων και ελαφρώς αυξημένα ηπατικά ένζυμα, όμως οι ερευνητές εκτιμούν ότι αυτά σχετίζονται με τις προηγούμενες θεραπείες και όχι με τη θεραπεία.
Ο καθηγητής Μπεν Πάρκερ, ρευματολόγος στο Πανεπιστήμιο του Μάντσεστερ, δήλωσε ότι είναι ενθαρρυντικό το γεγονός ότι και οι τρεις παθήσεις ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία.
«Η παρατεταμένη ύφεση χωρίς συμβατική αγωγή υποδηλώνει επανεκκίνηση του ανοσοποιητικού», είπε, αν και παραμένει άγνωστο πόσο θα διαρκέσει αυτό.
Ο ίδιος, ο οποίος ηγείται κλινικών δοκιμών με CAR-T για τον λύκο και άλλα αυτοάνοσα νοσήματα, πρόσθεσε ότι βρίσκονται σε εξέλιξη πολλές μελέτες για παθήσεις όπως ο λύκος, η μυοσίτιδα, η σκλήρυνση κατά πλάκας και η αγγειίτιδα.
«Οι μεμονωμένες περιπτώσεις δεν αρκούν για να αποδείξουν την αποτελεσματικότητα μιας θεραπείας – γι’ αυτό απαιτούνται εκτεταμένες κλινικές δοκιμές», κατέληξε.
Πηγή: Guardian